近年來，“出?！背蔀槲覈鴦撔滤幮袠I的關鍵詞，越來越多的中國創新藥企開始了國際化的新征程。然而，多款創新藥出海折戟的現象屢見不鮮，讓高漲的市場拓展熱情逐漸趨于理智，尤其在醫藥產業環境日新月異的當下，如何合理規劃出海路徑成為擺在創新藥企面前的共同議題。2023年3月30日上午，由中國醫藥創新促進會（以下稱“中國藥促會”）國際創新藥物監管專業委員會承辦的主題論壇在蘇州舉行。論壇以“FDA新政下，中國藥企出海如何贏在起點”為主題，旨在討論新環境、新形勢下，如何助力中國創新藥“出?！?。大會特別邀請了中國藥促會國際創新藥物監管專委會主委、榮昌生物首席醫學官、國投創新首席科學家、原CDE首席科學家何如意博士主持論壇。
何如意博士主持論壇
深圳埃格林醫藥首席醫學官李長青博士圍繞“十大要素或重塑MRCT的全球臨床戰略”作了主旨報告。李博士指出，MRCT有三個核心要點：共同方案、不同區域操作性和整體分析，并根據這三個層面提出了MRCT的十大要素。其中，為多個監管提交保持相同的標準，選好MRCT領頭監管當局至關重要，提高臨床成功率的核心是優化適應癥的選擇。我們應最大限度地加強國際合作，減少重復，提高每個機構的能力，確?；颊呒皶r獲得高質量、安全有效的治療產品。
李長青博士作主旨報告
思路迪醫藥首席戰略官肖申博士圍繞“臨床價值指南下，新藥開發要怎么想”作了主旨報告。藥物上市的根本目的是解決患者需求，從確定研發方向到開展臨床試驗，都應貫徹以臨床需求為核心的理念，開展以臨床價值為導向的藥物研發。2021年7月，國家藥監局藥審中心發布了《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》，也強調了研發應以患者需求為導向，關注治療需求的動態變化，提高精準化治療。肖申博士建議醫藥企業在臨床策略制定過程中要綜合考量各項因素，包括：藥物的療效、安全，以及疾病本身的情況、不同治療領域、目前已有治療方案的比較、藥物風險可控、病人的亞組分析、上市后的風險監控、流行病學數據和真實世界的數據、動物試驗的發現等，才能更好地適應最新的監管政策要求。
肖申博士作主旨報告
武漢朗來科技首席執行官王亞寧博士結合2022年多個創新藥出海審批的實際案例，圍繞“FDA Optimus和Equity項目對全球癌癥新藥研發的影響”作了主旨報告。Equity項目主要是為了確保提交給FDA批準腫瘤醫學產品的數據能夠充分反映醫療產品所針對的參與者的人口代表性，王博士回顧了信迪利單抗出海受阻、傳奇生物產品順利獲批、共和黨議員就中國臨床數據提請FDA徹查三個事件的始末，分析了FDA針對中國醫藥企業創新決策時的內、外部考量。Optimus項目主要目的在于研究更好的腫瘤產品劑量優化策略，以及如何實施這些策略。王博士強調藥品的研發應重視并不斷優化劑量選擇，利用特殊渠道對FDA稍作約束、提高藥物本身的質量、順應FDA要求都是助力出海的必要條件。
王亞寧博士作主旨報告
Global Submission LLC.總裁劉巨洪博士圍繞“從IND到商業化--質到量的轉化”作了主旨報告。原研藥不同的臨床試驗階段有不同的關注重點，Ⅰ期需提交產品的安全性信息；Ⅱ期是確定劑量的關鍵點，有必要對活性和毒性盡可能準確地檢測；Ⅲ期應保證產品可在固定的工藝下保持一致。劉博士對比分析了臨床和商業化申報的區別，表示臨床III期前進行變更的關鍵是證明產品的變化不會造成安全性（I期）或有效性（II期）的隱患。通過對比IND和BLA在CMC上的關注點，分析各環節變更的側重點，劉博士提出上市申請必須提供的三大關鍵信息是產品表征、工藝逐步優化至定型、產品放行和穩定性檢測。
劉巨洪博士作主旨報告
北京普沐生物副總裁丁洪流博士就“創新藥企中美雙報的臨床試驗策略探討”主題作了主旨報告，為醫藥企業中美雙報的路徑選擇提供了重要參考。丁博士指出，中美臨床試驗開發策略差異的主要原因是人種差異問題，本質上應考慮數據互認、花費、可操作性/臨床運營等關鍵問題，美國已對國外臨床試驗進行分類，并制定相應政策文件以明確申報要求。中國的數據到美國申報，關鍵是臨床試驗是否遵循了美國IND的條件，國外臨床試驗數據的可接受性評估重點在于數據完整性、產品種族敏感性和判斷橋接試驗的必要性。企業決定是否做以及何時做MRCT，首要決策因素是創新程度，其次要根據公司的運行情況和整體目標，綜合考慮開發前景、運營成本等因素，做最適合自己的計劃。
丁洪流博士作主旨報告
前FDA律師胡育志博士圍繞“從FDA視角看美國真實世界數據的最新政策和發展”作了主旨報告，以真實世界數據為切入點分享了美國FDA政策的最新動向。2019-2021年期間，FDA批準的NDA中80%包含真實世界數據，現在這一數字已經提升到90%，建議醫藥企業應高度重視真實世界數據在NDA或BLA中的應用。胡博士分享了多個利用真實世界數據支持藥物審評的案例，分別從有效性的證據支持、人種多樣性、快速審批通道、醫保降價四個方面解讀了美國醫藥產業的內在邏輯和政策趨勢。胡律師認為，只有準確無誤、高質量的大量數據，與有知識、有眼光的人結合才能發揮數據真正的力量，他也提議，醫藥企業可嘗試多渠道向監管部門發聲，以獲得國家層面的決策支持。
胡育志博士作主旨報告
主題討論由深圳埃格林醫藥董事長杜濤博士主持，何如意博士、李寧博士、趙孝斌博士、陳少羽律師和胡云富博士圍繞“中國創新藥乘風出海正當時”的話題展開熱烈討論。參與嘉賓一致認為：國內和國外不同的臨床需求是影響創新藥出海的重要因素，企業不僅要關注技術問題，也需要從商業角度充分考慮，而監管機構需要出臺配套措施，構建從研究開發、臨床試驗、市場拓展到供應鏈的完整的運營體系。有國際化布局的企業應從臨床I期開始，做好國際注冊策略和臨床開發計劃，組建一個包括醫學，臨床運營，臨床藥理，數據管理、生物統計、臨床安全和藥物警戒，和注冊在內的團隊，進一步熟悉國際監管要求，通過與國際監管機構的溝通和合作，開展MRCT國際多中心臨床試驗，才能開發出真正能夠解決中國和歐美未被滿足臨床需求的新藥。
Panel討論
Panel嘉賓與參會觀眾進行了熱烈的互動交流，就國內GCP水平、MRCT數據跨境傳輸、提高中國企業在國際市場的知名度等問題展開了激烈討論。我們應進一步加強數據安全保護、GCP檢查、構建中國醫藥企業國際化品牌效應，才能更好地推動中國醫藥產業國際化進程，助力創新藥“出?！?。
論壇現場
以上信息轉載自中國創新藥物促進會，了解更多信息請閱讀原文
