2020年11月21日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了Eiger BioPharmaceuticals研發(fā) 的Zokinvy 膠囊，用于治療Hutchinson-Gilford早衰綜合癥 （HGPS）。這是FDA批準(zhǔn)的第一個治療HGPS的藥物，具有里程碑意義。
早衰綜合癥是由Hutchinson于1886年首次報(bào)道，并在1897年由Guilford進(jìn)一步描述的臨床綜合征。該疾病是一種極其罕見的常染色體顯性遺傳疾病，可導(dǎo)致兒童迅速衰老。多數(shù)病人的壽命不會超過20歲。流行病學(xué)調(diào)查顯示, 該病主要發(fā)病于白色人種。全球發(fā)病率為1/400萬～1/800萬。
Zokinvy是一款口服孤兒藥，其療效在兩項(xiàng)單臂試驗(yàn)的62名患者中得到了證實(shí)。與未治療的患者相比，患者壽命在治療的前三年平均延長了3個月，在最長11年的隨訪時間中平均延長了2.5年。由于Zokinvy可以治療兒童罕見病，在獲得批準(zhǔn)的同時，Eiger 公司還同時被FDA授予了一張價值不菲的可轉(zhuǎn)讓優(yōu)先評審券（PRV）。擁有這一優(yōu)先券的公司可以要求FDA對自己的一款新藥的NDA進(jìn)行優(yōu)先審評。目前歐美很多大藥企都通過購入的方式擁有多個優(yōu)先券。使用這一優(yōu)先券時可以加速自己的一款大型藥品迅速進(jìn)入市場。雖然該優(yōu)先券的轉(zhuǎn)讓價值高達(dá)2-3億美元，但目前仍是各大藥企爭相購入和存儲的目標(biāo)。
人們曾經(jīng)試圖開發(fā)了多種治療HGPS的藥品, 但目前尚無一款藥品的療效獲得臨床證實(shí)。Zokinvy膠囊是第一款正式獲得FDA批準(zhǔn)上市的HGPS治療藥物，具有得天獨(dú)厚的先入優(yōu)勢。據(jù)推測，每一位使用Zokinvy患者的醫(yī)療費(fèi)用將會超過百萬美元。雖然HGPS的患者數(shù)量很小，但Zokinvy的市場獨(dú)占地位仍會為Eiger 公司帶來豐厚的投資回報(bào)。還是那個不變的真理，臨床需求決定了藥物價值。
