2020年11月23日，美國FDA批準了Alnylam Pharmaceuticals研發的Oxlumo。這是FDA批準的第一款治療原發性高草酸尿1型(PH1)藥物。 同時，這也是Alnylam公司第三款獲批的RNAi療法。Oxlumo是用于治療兒科罕見病的孤兒藥。因此，該公司也將獲得一張FDA頒發的優先評審券（PRV）。但今年11月19日在歐盟獲批上市的Oxlumo是可以用于治療所有年齡段的PH1患者。Oxlumo在美國只用于治療兒童PH1。這不得不使人懷疑Alnylam當前更有興趣的是寶貴的PRV。
原發性高草酸尿癥是罕見的先天性乙醛酸鹽代謝病，其特征為難溶性草酸鹽生成過多，以草酸鈣的形式沉積于多個器官。草酸鹽是食物中消耗的一種物質，也由身體產生，主要從尿中排泄，因此腎臟是其沉積的主要靶器官，患者可能會經歷腎衰竭，進而需要透析。當腎功能惡化時，草酸鹽會積聚并損害其他器官，包括心臟、骨骼和眼睛。據統計，北美和歐洲每百萬人中有1至3人患有PH1。出現首次病癥的患者年齡的中位數是5.8歲。診斷年齡的中位數在4.2歲到11.5歲之間。大多數PH1患者會在30歲中期患上了終末期腎病。
由于該病的極其罕見性，該市場的競爭者并不多。與Alnylam 處于同一賽道的Dicerna制藥公司也是一家RNAi治療藥物開發企業。該公司目前也在開發類似的藥品。盡管競爭不激烈，但Oxlumo在未來幾年的市場表現仍值得觀察。Alnylam肯定希望在另一個競爭性藥品上市之前獲得盡可能多份額。還是那句老話，臨床需求，決定藥物價值。
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-rare-metabolic-disorder http://www.sinospectroscopy.org.cn/readnews.php?nid=94791 https://www.sohu.com/a/29593232_119250 https://www.researchandmarkets.com/reports/4564656/primary-hyperoxaluria-ph-market-insights https://www.uptodate.com/contents/zh-Hans/primary-hyperoxaluria https://cjasn.asnjournals.org/content/15/7/1056 https://www.arcognizance.com/report/global-primary-hyperoxaluria-drug-market-report-2019 https://www.reportsinsights.com/industry-forecast/Primary-Hyperoxaluria-Drug-Market-126855 https://www.webmd.com/kidney-stones/primary-hyperoxaluria-type-1-treat#1
