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(轉載) 關注杜 | 又一款治療急性髓性白血病新藥獲FDA批準

來源：同寫意時間：Dec,2022 瀏覽次數：1743次

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2022年12月1日，美國FDA宣布批準Rigel Pharmaceuticals公司的突變異檸檬酸脫氫酶1（mIDH1）選擇性抑制劑Rezlidhia上市，用于治療IDH1疑似突變的復發或難治性急性髓性白血病（AML）的成人患者。

急性髓性白血病（AML）是一種以骨髓與外周血中原始和幼稚髓性細胞異常增生為主要特征。IDH1是所有細胞正常代謝需要的一種天然酶，當發生突變時，會導致血液惡性腫瘤和實體瘤的形成。6-8%的AML患者攜帶IDH1突變，而在II/III級膠質瘤和繼發性膠質母細胞瘤患者中的比例高達70-80%。據美國癌癥協會估計，2022年美國有約兩萬多例新發病例，大多數為成人患者。

Rezlidhia (olutasidenib)是針對突變IDH1的口服小分子抑制劑，旨在結合并抑制mIDH1，以降低2-羥基戊二酸水平并恢復正常髓細胞的細胞分化。

此次Rezlidhia的批準是基于一項開放標簽2期注冊登記研究的結果。受試者按150 mg BID 劑量服用Olutasidenib研究數據表明，在攜帶IDH1突變的復發或難治性AML成人患者中，完全緩解(CR)加完全緩解伴部分血液學(CRh)緩解率為35%，其中CR為32%，CRh為2.7%。CR+CRh的中位時間為1.9個月；中位緩解持續時間為25.9個月。此外，在基線時依賴紅細胞(RBC)和/或血小板輸注的86例患者中，29例在基線后56天內變為不依賴RBC和血小板輸注。在基線時不依賴RBC和血小板輸注的61例患者中，39例在基線后56天內保持不依賴輸血。

在新型冠狀病毒(COVID-19)的大流行期間，醫療資源變得非常緊張，住院床位限制和醫院防疫政策導致干細胞捐獻者大量減少，從而減少患者通過手術治療的機會。在此情況下，口服治療藥物的需要急劇增加。據統計，2021年全球急性髓性白血病治療藥物市場規模接近10億美元，預計到2027年將達到約19.5億美元，分析期間將以12.6%的復合年增長率增長。巨大的市場需求無疑會帶來可觀的商業價值，同類產品中由艾伯維公司研發的用于治療成人慢性淋巴細胞白血病、小淋巴細胞淋巴瘤或急性髓性白血病的藥物Venclexta（venetoclax）2022年全球銷售額為2.3億美元，預計2023年將獲得2.8億美元的營收。

安斯泰來制藥研發的Xospata（quizartinib dihydrochloride），在2022年全球銷售額為1700萬美元，預計2023年將達到2800萬美元的營收。值得注意的是此次獲批的Rezlidhia最初由FormaTherapeutics公司開發，今年8月，Rigel從Froma獲得Rezlidhia的上市和商業化權益，而Forma則于今年9月被諾和諾德以11億美元收購。

Rigel公司總裁兼首席執行官Raul Rodriguez先生表示：“我們很高興Rezlidhia獲得批準。Rezlidhia為通常臨床后果不良的患者提供了一種重要的新口服治療選擇。”根據臨床數據來看，25.9個月的CR+CRh中位持續時間對AML患者來說具有顯著臨床意義，比目前可用的治療方案有明顯改善。臨床需求決定藥物價值，mIDH1 R/R AML成人患者治療選擇非常有限且預后較差，而此次獲批的Rezlidhia可以提供一種更有效、具有良好安全性的全新治療選擇。

參考文獻（上下滑動查看更多）

1.https://www.rigel.com/investors/news-events/press-releases/detail/349/rigel-announces-u-s-fda-approval-of-rezlidhia

2.https://www.prnewswire.com/news-releases/rigel-announces-us-fda-approval-of-rezlidhia-olutasidenib-for-the-treatment-of-adult-patients-with-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-with-a-susceptible-idh1-mutation-301692086.html

- GlobalData Intelligence Center - Pharma

3.https://cancer.ca/en/cancer-information/cancer-types/acute-myeloid-leukemia-aml/treatment/relapsed-or-refractory#:~:text=Other%20types%20of%20chemotherapy%20combinations,dose%20cytarabine%20(HDAC)%20and%20mitoxantrone

4.https://www.globenewswire.com/en/news-release/2022/10/17/2535147/28124/en/1-9-Billion-Worldwide-Acute-Myeloid-Leukemia-Therapeutics-Industry-to-2027-Featuring-Abbvie-Amgen-Bristol-Myers-Squibb-Celgene-and-Roche-Holding-Among-Others.htmlhttps://www.mordorintelligence.com/industry-reports/acute-myeloid-leukemia-therapeutics-market

5.The Impact of COVID-19 on Acute Myeloid Leukemia (AML) Treatment Patterns in the United States: Retrospective Analysis of an Electronic Medical Records (EMR) Database | Blood | American Society of Hematology (ashpublications.org)

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