近年來，隨著國內醫藥市場和產業發展的深刻變革，國內越來越多創新藥企業踏上了“出?！钡男抡鞒?。在醫藥產業環境日新月異的當下，如何合理規劃“出?！甭窂?、制定“出?！睉鹇猿蔀閿[在所有創新藥企面前的共同議題。在第八屆中國醫藥創新與投資大會期間，9月26日上午，由中國醫藥創新促進會（以下稱“中國藥促會”）國際創新藥物監管專業委員會承辦的主題論壇順利召開。論壇聚焦企業出海策略，與會專家聚焦時下熱門的核酸藥物、體外伴隨診斷、改良型新藥等細分領域的出?，F狀，同時關注國際同步研發、出海影響因素等策略制定關鍵環節，與參會代表共話中國創新藥出海未來藍圖。會議特邀中國藥促會國際創新藥物監管專委會主委、榮昌生物首席醫學官、國投創新首席科學家、原CDE首席科學家何如意博士主持論壇。
何如意博士主持論壇
海昶生物創始人兼總裁趙孝斌博士圍繞“基于QTsome的核酸藥物研發和臨床轉化”作了主旨報告。趙博士結合QTsome遞送平臺開發小核酸藥物用于治療HCC原發性肝癌的案例，詳細分析了遞送系統技術轉化、靶點開發、臨床試驗、放大生產等各個環節的策略，指出當前我國核酸藥物出海，要以國際化的標準來推進項目，從研發階段甚至生產企業選擇開始，以高標準來完成前期設計、安裝驗證以及人員培訓等工作。
趙孝斌博士作主旨報告
泛生子首席醫療官胡云富圍繞“藥物伴隨診斷的出海機會和挑戰”作了主旨報告，就體外診斷產品為何出海、如何出海以及面臨的挑戰進行了深入解讀和分析。目前，國內IVD在專利保護、審評要求等方面尚需完善，集采后市場利潤下降。與此同時，IVD國際市場增速較快，精準醫療發展顯著提高IVD需求量，國際市場吸引力逐漸加大，成為IVD企業出海的主要動力。從2020年數據來看歐美地區IVD市場占據全球IVD市場總量的66.9%，機會較大。我國IVD企業出海美國主要有兩條途徑，分別是在美國建立實驗室和在美國上市IVD產品，需分別遵循美國醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）的CLIA認證和FDA要求。IVD品種涉及醫療器械注冊和生物樣品運輸，各國對臨床數據及注冊要求存在差異，我國IVD出海需重點考慮IP是否足夠創新、工廠選址國內還是國外、臨床受試者選擇、上市后進出口、以及醫保報銷等問題。
胡云富博士作主旨報告
銳得麥醫藥聯合創始人、董事長操先華圍繞“中國創新藥出海同步臨床的策略及考量”作了主旨報告。操博士認為，多中心臨床試驗在推進產品上市、推動全球患者獲益、促進商業化等方面均具有重要意義。在制定MRCT策略時需針對產品特征個案化分析，主要考慮哪些國家、地區和種族適合識別效應修飾因素，何時將中國患者納入，以及尋求相互使用中國和其他亞洲數據的可能性等因素；在設計MRCT試驗時，統計、臨床、運營、監管、倫理是影響實驗質量的五個重要方面，決定MRCT能否成功的關鍵因素有藥品是否具有獨特性以及臨床數據收集對臨床價值的貢獻。
操先華博士作主旨報告
思路迪醫藥首席醫學官肖申圍繞“創新藥出海的主要因素分析和路徑選擇”作了主旨報告。肖博士強調創新藥成功出海最重要的是產品需滿足臨床需求，如罕見病、嚴重疾病、慢性疾病急性發作、嚴重并發癥等。因此，在考慮實驗設計的時候，需要加強與臨床醫生的交流，選擇真正有差異性的設計，而不是盲目跟風。此外，肖申博士認為針對腫瘤藥品，選擇早期實驗還是晚期實驗是實驗設計重要的一環，目前FDA鼓勵安全性好、有潛在有效性的產品開展早期一線治療的探索。
肖申博士作主旨報告
綠葉制藥集團高級副總裁孫志剛基于利培酮緩釋微球注射劑Rykindo美國獲批案例，分享了改良型新藥出海的策略?；谧陨斫涷?，孫博士強調創新藥出海要以終為始，始終關注商業化規模生產工藝的可實施性及穩健性。在制劑PAI檢查環節，FDA主要關注商業化生產能力、無菌保證、數據完整性、質量文化等方面。此外，孫博士提示要謹慎選擇原料藥供應商，以免影響出海進程。
主題討論由安諾波特律師事務所管理合伙人陳少羽博士主持，深圳埃格林醫藥董事長杜濤博士，上海君實生物CEO李寧博士，泛生子首席醫療官胡云富博士，思路迪醫藥首席醫學官肖申博士，前FDA資深政策顧問胡育志博士參與討論。杜濤博士認為產品出海，大公司更看重該產品是否有突破性療法認證等監管部門的認可。在公司策略方面，胡云富博士認為公司需注重規模效應，側重某些特色產品。肖申博士則認為我國企業在出海過程中要關注ICH相關指導原則指南，注重與FDA等監管部門的溝通。討論專家一致認為中國創新藥出海最最重要的仍是產品差異性問題，只有真正滿足臨床需求的產品，才能在出海之路上走得更遠更長。
Panel討論（右起：陳少羽博士，杜濤博士，李寧博士，胡云富博士，肖申博士，胡育志博士）
論壇現場
