久久精品综合视频,欧美曰韩一区二区三区,国产欧美日韩在线不卡第一页

（轉載）關注杜丨首款針對成人細胞減少骨髓纖維化藥物獲FDA批準

來源：同寫意時間：Mar,2022 瀏覽次數：1414次

截圖-20220923133126

2022年2月28日，CTI BioPharma宣布，美國FDA已正式批準其研發的Vonjo上市，用于治療伴有嚴重血小板減少癥的骨髓纖維化患者。這是第一個專門針對成人細胞減少骨髓纖維化治療的藥物。此前，Vonjo已獲得FDA優先審評資格。

骨髓纖維化（myelofibrosis）是一種骨髓增殖性疾病，會在患者體內形成纖維瘢痕組織，導致嚴重的血小板減少和貧血。患者會出現虛弱、疲乏、脾臟和肝臟腫大等現象。全世界每10萬人中有1人患有骨髓纖維化，診斷的平均年齡為60歲。男性比女性更容易患病，比例約為1.5:1。

據統計，骨髓纖維化患者中，約有三分之一具有嚴重的血小板減少，總生存期僅為15個月。在治療手段方面，骨髓纖維化患者的選擇非常有限，有著極大未滿足的臨床治療需求。

Vonjo（pacritinib，帕瑞替尼）是一款新型口服激酶抑制劑，對JAK2和IRAK1具有特異性，有助于多種細胞因子的信號傳導和生長，對造血功能有很重要的作用。在正常血細胞生長和發育中，JAK家族蛋白在信號傳導通路中有著重要作用。而許多血液癌癥的發生，也和其中一些激酶的突變直接相關。因為它不抑制JAK1，因此可以避免抑制JAK1帶來的潛在副作用。Vonjo的推薦劑量為每日兩次口服200mg。

此次Vonjo的加速批準是基于一項關鍵性三期PERSIST-2研究的結果。在接受一天兩次200mg Vonjo治療的患者中，29%的患者脾臟體積減少了至少35%，而接受目前可用最佳療法患者的脾臟體積僅減少了3%。此外，23%的患者總癥狀評分至少降低了50%，活性對照組中的數據為13%。在安全性與耐藥性方面，不良事件通常為低級別，最常見的不良反應為腹瀉、血小板減少、惡心、貧血和外周水腫等。

2020至2027年預測期間，全球骨髓纖維化治療市場預計到2027年底將超過10億美元，復合年增長率將超過7%。諾華的Jakavi在2021年全球銷售額約為16億美元，預計在2022年將達到17.1億美元；百時美施貴寶的Inrebic在2021年的全球銷售額為7400萬美元，預計這個數字將在2022年底達到1.2億美元。在Vonjo批準后，DRI醫療信托將支付其6000萬美元用來支持后續的臨床研究。

CTI BioPharma的總裁兼首席執行官Adam R. Craig博士表示：“在美國，大約有2.1萬名骨髓纖維化患者，三分之二存在血細胞減少（血小板減少癥或貧血），這通常來自其它獲批療法的毒性。血小板計數低于每升50x10^9個，就被定義為嚴重的血小板減少，這在骨髓纖維化人群里占三分之一，有著特別差的預后。Vonjo的獲批，將會為細胞減少性骨髓纖維化患者群體帶來特定的新療法。”

此次Vonjo的獲批讓我們再次看到FDA對于藥物臨床價值的關注，它的面世將為全球骨髓纖維化患者帶來更高效的治療方案。同時，我們也期待未來能有更多創新療法。

參考文獻

1. https://investors.ctibiopharma.com/news-releases/news-release-details/cti-biopharma-announces-fda-accelerated-approval-vonjotm

2. https://www.prnewswire.com/news-releases/cti-biopharma-announces-fda-accelerated-approval-of-vonjo-pacritinib-for-the-treatment-of-adult-patients-with-myelofibrosis-and-thrombocytopenia-301492159.html

3. https://www.nasdaq.com/articles/cti-biopharma-%3A-fda-approves-vonjo-to-treat-myelofibrosis-and-thrombocytopenia-in-adults

4. https://www.marketwatch.com/press-release/myelofibrosis-treatment-market-overview-size-share-research-analysis-with-trends-future-scope-and-forecast-2027-2022-02-25

5. https://pharma.globaldata.com/DrugsView/ProductView/?

id=PS&ProductId=16819&ProductType=0,1

（轉載）關注杜丨首款RVVC抗真菌創新療法獲FDA批準（轉載）關注杜丨丙酮酸激酶缺乏癥(PKD)首款疾病修正療法獲美國FDA批準

国产综合免费视频,九九热这里只有国产精品,久久久久夜夜夜精品国产