（轉(zhuǎn)載）關(guān)注杜丨首款重癥肌無力孤兒藥獲FDA批準
來源：同寫意
時間：Dec,2021
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“關(guān)注杜”是同寫意法規(guī)俱樂部理事長，前FDA藥品審評官杜濤博士為同寫意打造的精品專欄，本專欄將用最快的速度對今后FDA批準上市的新藥和新的治療方案進行專業(yè)解讀。2021年12月17日，F(xiàn)DA批準Argenx公司研發(fā)的first-in-class療法Vyvgart上市，用于治療抗乙酰膽堿受體抗體陽性的全身性重癥肌無力患者。Vyvgart是FDA批準的首個新生兒Fc受體阻斷劑，同時也是首個治療這種罕見的、慢性自身免疫神經(jīng)肌肉疾病的新藥。Vyvgart審批過程中也獲得FDA的快速通道的資質(zhì)。全身性重癥肌無力（gMG）是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，會導(dǎo)致骨骼肌無力，在肢體活動一段時間后會發(fā)生惡化，休息一段時間后又會有所好轉(zhuǎn)。免疫球蛋白G（IgG）抗體會破壞神經(jīng)和肌肉的溝通，引起虛弱和可能危及生命的肌無力。
超過85%的患者在發(fā)病后18個月內(nèi)可進展為全身性重癥肌無力，進而導(dǎo)致極度疲勞，活動困難，語言和面部表情僵滯。在重癥肌無力的進程中，免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的AChR抗體干擾了神經(jīng)和肌肉之間的通訊，導(dǎo)致身體虛弱。嚴重的虛弱會導(dǎo)致呼吸和吞咽問題，甚至危及生命。Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）是一款靶向FcRn的first-in-class療法，旨在與新生兒Fc受體（FcRn）結(jié)合，阻止FcRn將免疫球蛋白G（IgG）再循環(huán)回血液中。通過防止IgG與FcRn的結(jié)合，能夠?qū)е陆閷?dǎo)自身免疫性疾病的IgG抗體更快耗竭，從而減輕疾病癥狀。此次Vyvgart的批準基于一項全球3期臨床試驗的試驗數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示，Vyvgart達到試驗的主要終點。第一個治療周期內(nèi)，68%乙酰膽堿受體抗體陽性全身型重癥肌無力（gMG）患者在接受Vyvgart治療后，其重癥肌無力的日常生活評分應(yīng)答率為68%，而安慰劑組的應(yīng)答率僅為30%。根據(jù)GlobeNewswire的報道，全球重癥肌無力藥物市場規(guī)模在2020年估計約為13億美元，預(yù)計到2027年將達到23億美元，2020-2027年期間年復(fù)合增長率為8.7%。今年1月，再鼎醫(yī)藥與Argenx公司達成合作，宣布獲得這款創(chuàng)新靜脈注射液在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，并將負責該候選藥多個適應(yīng)癥在中國的全球注冊臨床研究開發(fā)工作。Argenx首席執(zhí)行官Tim Van Hauwermeiren表示：
不管對于Argenx公司或gMG患者群體，此次Vyvgart的批準都是一個全新時代的開始。我們成功兌現(xiàn)了我們對患者的承諾，將提供一種全新療法給那些飽受該疾病困擾的患者。
臨床需求決定藥物價值。我們相信Vyvgart將給有著自由新藥定價空間的美國Argenx帶來巨大的經(jīng)濟回報。再鼎醫(yī)藥將該藥引入中國也將是中國患者的福音。但Vyvgart在中國能為再鼎醫(yī)藥創(chuàng)收盈利嗎？我們需要觀察和思考。無論如何，Vyvgart的開發(fā)成功使我們看到了自身免疫領(lǐng)域的一項重大技術(shù)突破。
1.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-myasthenia-gravis2.https://www.argenx.com/news/argenx-announces-us-food-and-drug-administration-fda-approval-vyvgarttm-efgartigimod-alfa-fcab3.https://www.fiercepharma.com/pharma/argenx-snags-first-fda-approval-efgartigimod-win-generalized-myesthenia-gravis4.https://www.globenewswire.com/news-release/2021/04/07/2205763/28124/en/Global-Myasthenia-Gravis-Drugs-Industry-2020-to-2027-Market-Trajectory-Analytics.html
