（轉載）關注杜丨首個預防急性移植物抗宿主病的藥物獲FDA批準
來源：同寫意
時間：Dec,2021
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2021年12月15日，FDA正式批準了BMS公司研發的生物制品Orencia，用于預防兒童和成人患者的急性移植物抗宿主病。Orencia是首款FDA批準的急性移植物抗宿主病預防性藥物。該藥在獲批之前已獲得了FDA的突破性、孤兒藥和優先審查的認定。急性移植物抗宿主病（aGVHD）是一種致命性移植后并發癥，多發生在干細胞移植后。供體的免疫細胞（移植物）將受體的身體（宿主）視為外來物質，進而會主動攻擊宿主的器官和身體，特別是當供體和受體沒有親緣關系或不完美匹配時，發生GVHD的機會大幅增加。大約50%的患者在接受非親屬供體細胞移植后會發生aGVHD，例如在獲得非親屬造血干細胞移植后發生的重度aGVHD和感染，可以導致受體患者的死亡。Orencia（abatacept）是一款CTLA-4與Fc構成的融合蛋白，可以結合并抑制參與共刺激的蛋白靶標，從而抑制T細胞活化。先前Orencia已獲得美國FDA的批準，主要用于治療患者的銀屑病關節炎。此次Orencia的批準是基于一項II期臨床試驗的研究結果。試驗結果顯示，在186名接受非親屬、HLA匹配或不匹配供體干細胞移植的惡性血液病成人或兒童患者中，與接受安慰劑（75%）的患者相比。接受 Orencia治療患者的總生存率為97%，而接受安慰劑的患者僅為84%。對于中度重度無aGVHD的生存率，接受Orencia的患者的存活率為50%，而接受安慰劑的患者僅為32%。更重要的是，接受Orencia治療的患者總生存率為98%，而單獨接受標準免疫抑制治療的患者為75%。根據Biospace的報告，2020年全球急性移植物抗宿主病的治療市場價值為約2.6億美元，預計2021年至2031年將以8.6%的年復合年增長率增長。盡管移植物抗宿主病的治療取得了很大進展，但它仍然是造血干細胞移植的主要并發癥。FDA腫瘤學主任Richard Pazdur博士表示：
急性移植物宿主病會影響身體的各種不同器官。這是非常嚴重的移植后并發癥。通過使用Orencia來預防急性移植物宿主病，將會使更多患者可以成功地接受骨髓或干細胞移植。
這是FDA首次批準用于預防AGVHD的藥物。雖然該藥面對發病患者人群不太，但是可以起到預防作用的唯一藥品。預計該藥將成為另一個高價藥物。
1.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-prevent-graft-versus-host-disease2.https://www.sohu.com/a/156002735_1199953.https://www.biospace.com/article/fda-greenlights-bms-s-orencia-for-accute-gvhd-partly-on-rwe-/4.https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fimmu.2020.607030/full#h4
