（轉載）關注杜 | 首款治療真性紅細胞增多癥藥物獲FDA批準
來源：同寫意
時間：Nov,2021
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2021年11月12日，美國FDA批準了臺灣藥華醫藥研發的長效干擾素制劑Besremi，該注射液將用于治療成人真性紅細胞增多癥。這是FDA 批準的第一款治療真性紅細胞增多癥的藥物，患者無論其臨床治療病史如何都可以使用，同時也是第一款專門批準用于治療真性紅細胞增多癥的干擾素療法。Besremi先前已獲得FDA授予的孤兒藥稱號。
真性紅細胞增多癥（Polycythemia Vera，PV）簡稱真紅，PV是一種紅細胞增生疾病，是骨髓增殖性腫瘤（MPN）的一種。PV會導致血液中紅細胞生產過多，常伴白細胞計數和血小板計數增多，減緩血液流動，使血液變稠。PV患者最常見的死亡原因是血栓事件。PV屬于罕見病，其發病率只有十萬分之一，在美國，PV每年影響大約 6,200 名患者。Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）是一種新型長效型單一異構體單聚乙二醇化脯氨酸干擾素，患者可以每兩周通過皮下注射一次。其藥理作用是通過選擇性清除JAK2V617變異這類惡性克隆，對造血和骨髓成纖維細胞祖細胞的增殖具有抑制作用，從而減少骨髓中血細胞的產生。Besremi的獲批主要基于一項長達7年半名為PEGINVERA的III期臨床試驗。Besremi的有效性是通過觀察有多少患者達到了血液學基本正常來評估，即患者的紅細胞體積需小于45%、近期沒有靜脈切除術、白細胞計數和血小板計數正常、脾臟大小正常，并且沒有血凝塊。總體而言，61%的患者在Besremi治療組表現出了完全的血液學反應。該藥常見的不良反應包括肝酶升高、白細胞水平降低、血小板水平降低、關節疼痛等等。2020年，亞太地區是血液方面藥物市場額最大地區，市場估值約280億美元，占全球血液學藥物市場的35.5%，其次是北美(27.3%)和西歐(21.2%)。其中，真性紅細胞增多癥的藥物市場在2017年的7個主要市場的藥物市場總規模約9.5億美元。
Besremi雖然是第一款正式獲批的PV治療藥。值得學習的是，該藥的臨床開發思路來源于多年臨床使用干擾素產品的經驗，在開發上有著相對較小的技術風險，相對較高的成功率。但筆者認為Besremi的未來主要盈利市場還將是位于處方使用相對規范的歐美市場。干擾素是一款有著多年使用歷史的普及性藥品。在亞非洲市場，Besremi估計很難與價格相對低廉的非處方性用藥來競爭的（Off label use）。1.https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/polycythemia-vera2.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatment-rare-blood-disease3.https://www.marketresearch.com/Business-Research-Company-v4006/Hematology-Drugs-Blood-Products-Anemia-30261712/4.https://pharma.globaldata.com/sector/overview/802134
