（轉載）關注杜 | FDA批準首個長效生長激素療法，減少近九成每年注射次數
來源：同寫意
時間：Aug,2021
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2021年8月25日，Ascendis Pharma宣布美國FDA批準了其研發的Skytrofa上市，用于治療一歲以上、體重至少11.5公斤，因內源性生長激素（GH）分泌不足而導致生長障礙的兒童患者。Skytrofa是首個美國FDA批準的通過持續釋放、可在一周時間內遞送生長激素的產品。
生長激素缺乏癥（GHD）是一種嚴重的罕見病，以身材矮小和代謝并發癥為特征。在GHD患者中，腦垂體不能產生足夠的生長激素，這不僅對身高產生重要影響，同時對兒童的整體內分泌健康和發育也有著嚴重的干擾。據估計，GHD的患病率占人口的4000分之一到10000分之一之間。在美國，每年約有6000名成年人被診斷為生長激素(GH)缺乏。Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd）是一種生長激素長效前藥，是FDA批準的第一個可持續釋放一周以上、提供生長激素的產品。Skytrofa一般需要在冰箱里保存中，在室溫下的儲存周期可長達6個月。Skytrofa可使患者的生長激素使用由每天的注射轉換到每周注射，每年的注射天數將減少高達86%。此次Skytrofa的批準是基于一項臨床3期試驗的結果。該試驗是一項隨機、開放、活性對照試驗，在161例GHD初治兒童中比較了每周一次Skytrofa與每日一次生長激素治療的效果。在第52周時，年身高增長速度（AHV）的組間差異為0.9厘米/年，Skytrofa組為11.2厘米/年，每日生長激素為10.3厘米/年，且Skytrofa的安全性與對照組相似。全球人類生長激素藥物市場規模在2020年已達33億美元，預計到2026年將達到40億美元的規模，年復合增長率為3.5%。2021年，諾和諾德公司的生長激素產品Norditropin的全球銷售額將達到11.2億美元。預計全球人類生長激素的市場仍有著巨大的增長空間。美國兒科內分泌學家Paul Thornton博士表示：“今天的批準代表著GHD兒童及其家庭現在將有了每周用藥一次的治療選擇。這種每周一次的治療不僅可以降低治療負擔，還將改變生長激素用藥的治療現狀。”此次Skytrofa的批準為Ascendis Pharma開發的內分泌罕見疾病和腫瘤藥物的給藥技術奠定了堅實的基礎。臨床需求決定藥物價值，我們相信Skytrofa在美國兒童GHD市場一定會有十分優異的治療表現。
https://www.globenewswire.com/news-release/2021/08/25/2286624/0/en/Ascendis-Pharma-A-S-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approval-of-SKYTROFA-lonapegsomatropin-tcgd-the-First-Once-weekly-Treatment-for-Pediatric-Growth-Hormone-Deficiency.html
https://www.prnewswire.com/news-releases/global-human-growth-hormone-drugs-market-to-reach-4-billion-by-2026-301331355.htmlhttps://pharma.globaldata.com/DrugsView/ProductView/?id=PS&ProductId=34616&ProductType=0,1
