2020年11月27日，美國FDA批準了Rhythm Pharmaceutical公司研發的Imcivree，用于治療6歲以上患者因三種罕見遺傳疾病（POMC、PCSK1或LEPR基因變異）導致的肥胖。Imcivree是FDA批準第一款用于治療這類疾病的藥物，具有里程碑意義。
遺傳性肥胖癥主要指遺傳物質（染色體、 DNA)發生改變而導致的肥胖，這種肥胖常有家族性傾向。肥胖癥的發病率突出表現為三個階段：嬰幼兒期、青春發育期、40歲以上成年期。嬰幼兒期及青春期的患者，絕大多數可以發展成為成年肥胖癥，而且肥胖程度較重。研究數據顯示，由于POMC、PCSK1或LEPR缺乏的患者出生時通常體重正常，但由于遺傳缺陷影響他們的饑餓程度、飽腹感和新陳代謝，進而出現體重增加。
Imcivree 是一款寡肽類MC4R激動劑，用于治療罕見肥胖遺傳性疾病。MC4R是機體獨立調節能量消耗和食欲的關鍵生物學通路的一部分。基因變異可能會損害MC4R通路的功能，而這可能會導致極度的食欲過盛和嚴重肥胖。目前，Imcivree是作為唯一的一種靶向療法，可以恢復受損MC4R通路的功能，重新建立遺傳性肥胖疾病患者的能量消耗和食欲控制，減少饑餓感、降低體重。FDA批準Imcivree是基于迄今為止針對POMC、PCSK1或LEPR缺陷所致肥胖的最大規模研究結果。在3期臨床試驗中，由POMC/PCSK1缺陷引起的肥胖癥患者中和由LEPR缺陷引起的肥胖癥患者中，分別有80%和45.5%在接受Imcivree治療一年后體重減輕超過10%。
目前市場上肥胖管理方法非常有限。生活方式干預（包括飲食、運動及行為治療）和減重手術雖可控制其肥胖，卻不能做到長期管理，也無法控制過食癥產生的其他癥狀。故這項批準也讓Imcivree成為有史以來第一個被FDA批準的遺傳性肥胖癥之治療藥物。目前，Imcivree也正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審評。
盡管Imcivree只針對POMC、PCSK1或LEPR基因變異導致肥胖患者，但該藥的成功獲批也為日后其他因基因變異而致遺傳性肥胖的治療方案迎來曙光。由于Imcivree在市場上沒有競爭對手，所以該藥必將會為Rhythm帶來豐厚的利潤。因為臨床需求始終決定著藥物價值。
信息來源： https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-approves-first-treatment-weight-management-people-certain-rare-genetic-conditions https://www.bioon.com/article/6758306.html https://www.globenewswire.com/news-release/2020/11/27/2135269/0/en/Rhythm-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-IMCIVREE-setmelanotide-as-First-ever-Therapy-for-Chronic-Weight-Management-in-Patients-with-Obesity-Due-to-POMC-PCSK1-or-LEPR-Defic.html https://conscienhealth.org/2020/11/rhythm-pharmaceuticals-announces-fda-approval-of-imcivree-setmelanotide/
