2021年3月19日，美國FDA批準了強生（J&J）旗下的楊森（Janssen）公司研發的Ponvory，一種口服治療復發型多發性硬化癥的新藥。Ponvory是一種選擇性鞘氨醇-1-磷酸受體1調節劑，用于治療該病的臨床孤立綜合征、復發緩解型疾病和活動性繼發性進展型疾病。
多發性硬化癥（MS）是一種發生于中樞神經系統的慢性自身免疫性疾病，累及全球230萬人，患者之中女性多于男性。在多發性硬化癥中，免疫系統攻擊覆蓋神經纖維的保護層，髓鞘。在MS患者中髓鞘受到免疫細胞的攻擊而受損。進而導致了大腦和身體多個器官出現病變。
MS有四種主要類型：復發型多發性硬化癥（RMS），占MS患者的85%，臨床孤立綜合征（CIS）、復發-緩解型多發性硬化癥（RRMS）、活動性繼發進展型多發性硬化癥（SPMS）。
隨著復發次數的增加，大部分患者的病情會逐漸加重。美國多發性硬化癥協會最新發現，美國約有近100萬人患MS，全世界共有280萬人患有MS。與一般健康人群相比，MS人群的預期壽命減少了7至14年。
Ponvory（ponesimod）是一款特異性S1P1調節劑。這類藥物能夠通過抑制S1P1受體的活性，將淋巴細胞束縛在淋巴結中，從而降低了循環中淋巴細胞的數量。因此，更少的炎癥細胞能夠進入CNS系統來傷害髓鞘。
FDA的批準這一新藥是基于一項為期兩年的3期臨床試驗。在復發性MS患者中，Ponvory與對照藥物Aubagio相比，年復發率（ARR）顯著降低30.5%。這一試驗結果證實了Ponvory更優的有效性。
在研究期內，71%接受Ponvory 治療的患者沒有出現疾病復發。而在對照組為61％。Ponvory 在減少新發T1病原細胞數量和T2病原細胞數量方面也優于對照藥，分別降低59%和56%。常見的不良反應為丙氨酸氨基轉移酶（ALT）升高、鼻咽炎和頭痛等。目前尚不清楚Ponvory是否對兒童也安全有效。
2019年，全球多發性硬化癥藥物市場規模為250億美元，預計2027年將達到406.6億美元，預測期間復合年增長率將為7.1%。臨床和經濟研究數據顯示，MS的年治療費用為28,000美元。
但是我們應該看到，MS的治療領域是一個競爭激烈的市場。Ponvory上市后，將與其他MS的重要治療藥品，諾華的Mayzent和羅氏的Ocrevus展開直接競爭。
根據現有數據，預計到2022年，諾華Mayzent的年銷售額將超過10億美元；羅氏研發的CD20靶向注射藥Ocrevus 的年銷售額約為46.6億美元。而此次Ponvory臨床試驗的對照藥，賽諾菲的Aubagio的年銷售大約也是20億美元。
除了上述三個藥品之外，諾華的Gilenya、百健的Tecfidera和Vumerity也是市場上用于治療MS的重要藥品。
“MS是一種復雜的疾病，任何個體對MS疾病修飾療法的反應都會有所不同，”美國國家MS學會研究執行副總裁Bruce Bebo博士說：“此次MS患者獲得有效的治療選擇非常重要。我們很高興有一種新療法獲批用于治療復發性MS。”
筆者認為，對于MS這一嚴重威脅人類健康復雜疾病，幾種藥品是不能治療全部病人的。作為一種療效明顯，使用方便的口服藥，Ponvory的市場優勢是很明顯的。Ponvory的治療優勢來自于該藥能夠滿足病人的臨床需求。而藥品的臨床需求決定了藥品的商業價值。
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