2021年6月30日，美國FDA宣布批準了Jazz Pharmaceuticals 研發的Rylaze。作為化療方案的一部分，Rylaze將用于治療對天冬酰胺酶過敏的急性淋巴細胞白血病(ALL)和淋巴細胞淋巴瘤(LBL)。Rylaze在研發過程中先后獲得了美國FDA授予的快速通道認定和孤兒藥的身份。
急性淋巴母細胞白血病（ALL）是一種發生于血液和骨髓的癌癥，若不加治療會發展得很快。ALL每年約發生在5700名患者，其中約一半是兒童，是兒童癌癥中最常見的一種。盡管ALL是兒童中最常見的癌癥之一，但由于最近治療的進步，它是兒童惡性腫瘤中最可治愈的腫瘤之一。成人也可以發展為ALL，每10例確診的ALL患者中就有4例是成年人。據美國癌癥協會估計，在2021年7月份內將有大約6000新的ALL病例被確診。其中20%的患者會對大腸桿菌產生的天冬酰胺酶過敏。
淋巴母細胞淋巴瘤（LBL）是一種罕見的、快速生長的、具有很強轉移性的非霍奇金淋巴瘤亞型，也稱為高級別淋巴瘤，常見于青少年和青年成人。這種疾病的生長非常迅速，并可以在早期擴散到身體的不同部位。
Rylaze (asparaginase erwinia chrysanthemi, (recombinant)-rywn)是一種重組的天冬酰胺歐文氏菌，它通過剝奪癌細胞生存所需的物質來殺死癌細胞。Jazz公司認為，該藥物是唯一一種在整個治療期間都可以保持具有臨床意義的天冬酰胺酶活性水平的、重組天冬酰胺酶治療產品。
此次Rylaze的獲批是根據該藥的II期和III期臨床研究的結果。這些臨床試驗評估了藥物的不同給藥方式。II期研究藥物肌肉給藥(IM)，III期將研究藥物靜脈給藥(IV)的療效。療效的測定依據血清天冬酰胺酶活性(SAA)的水平。臨床試驗數據顯示，使用25 mg/m2的IM劑量，48小時后，達到和維持的最低血清天冬酰胺酶活性(NSAA) ≥ 0.1 U/mL水平；肌注給藥48小時后的NSAA ≥ 0.1 U/mL的患者比例為93.6% 。也就是說，對大腸桿菌衍生的天冬酰胺酶過敏或失活的患者結果顯示，其推薦劑量的Rylaze為94%的患者提供了目標水平的天冬酰胺酶活性。Rylaze最常見的不良反應有過敏反應、胰腺毒性、血栓、出血和肝毒性等。
2018年，全球急性淋巴細胞/淋巴母細胞白血病治療藥物市場占23.3億美元，預計到2026年將達到35.3億美元，2019年至2026年的復合年增長率將為5.3%。諾華公司的Gleevec在2020年的全球銷售額為11.9億美元。施貴寶研發的Sprycel 2020年全球銷售額為21.4億美元，預計至今年底，全球銷售額將達到19.4億美元。由此可見，全球急性淋巴細胞/淋巴母細胞白血病的治療藥物市場仍很有潛力。
過敏性急性淋巴細胞白血病和淋巴細胞淋巴瘤是兩種生長極快，并具有很強轉移性的腫瘤疾患。但治療這兩種疾病的藥物相對匱乏。FDA表示，自2016年以來，對大腸桿菌衍生的天冬酰胺酶產品過敏的患者的治療藥物在全球范圍內一直處于短缺狀態。此次Rylaze的獲批，為患有此類白血病的兒童和成人患者提供了一個新的化療選擇。因此，該藥的獲批具有里程碑式的意義。臨床需求決藥物價值，我們相信，能夠為一種疾病的治療彌補市場空缺的藥物將會為開發該藥的公司帶來豐厚的經濟回報。
