2021年7月20日，美國FDA批準了Albireo Pharma公司研發(fā)的Bylvay上市。這是全球首款用于治療進展性家族性肝內(nèi)膽汁淤積所引起皮膚瘙癢的藥物。在開發(fā)過程中，Bylvay獲得了FDA授予的孤兒藥、優(yōu)先審評和快速通道等多項審評資格。
進展性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(Progressive familial intrahepaticcholestasis, PFIC）是一種罕見的兒童疾病。它是一組異質(zhì)性常染色體隱性遺傳性疾病，由基因突變引起膽汁代謝障礙，主要表現(xiàn)為肝內(nèi)的膽汁淤積、黃疸和皮膚瘙癢。PFIC通常在嬰幼兒期發(fā)病，在患者出生后10年內(nèi)導(dǎo)致肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出的持續(xù)癥狀是劇烈皮膚瘙癢，通常會導(dǎo)致患兒生活質(zhì)量的嚴重下降。
此前，PFIC還未獲批任何治療藥物，只有包括膽道改道手術(shù)（biliary diversion surgery）和肝移植在內(nèi)的手術(shù)選擇可用。也正因為治療手段的匱乏，大多數(shù)PFIC患者無法活過30歲。
Bylvay（odevixibat）是一種首創(chuàng)的高選擇性、非系統(tǒng)性、回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運體（IBAT）抑制劑，具有最小的全身暴露，在腸道內(nèi)局部發(fā)揮作用，可用于罕見兒童膽汁淤積性肝病的治療，包括PFIC、膽道閉鎖、Alagille綜合征（ALGS），其中PFIC是首個目標適應(yīng)癥。Bylvay不需要冷藏，可以每日一次以膠囊形式服用。
FDA此次對Bylvay的批準是基于兩項主要臨床試驗的結(jié)果。臨床數(shù)據(jù)結(jié)果顯示：Bylvay可以減弱患兒的皮膚瘙癢癥狀，并降低血清中膽汁酸的濃度。Bylvay的臨床耐受性良好，最常見的不良反應(yīng)是腹瀉、頻繁排便等。
到2020年，PFIC的治療市場估值約為3000萬美元，預(yù)計在預(yù)測期間內(nèi)的（2020-2027年）年復(fù)合增長率將為38.6%。除了Bylvay，目前還有其他幾款在研PFIC治療藥物，如Mirum公司的maralixibat、Vivet Therapeutics的VTX-803、Qing BileTherapeutics公司的QBT-002。
倫敦大學(xué)國王學(xué)院分子肝病學(xué)教授Richard Thompson博士表示：“此次Bylvay的獲批給了我們一個非手術(shù)的選擇，同時也將改變我們用于治療PFIC患者的方法。” PFIC是一種非常罕見的兒童疾患。由于目前無任何治療PFIC的藥品。此次Bylvay的獲批將顛覆PFIC兒童患者的臨床治療模式，因此該藥成功是一項PFIC治療領(lǐng)域的重要里程碑。
還是那個不變的真理，臨床需求決定了藥物的價值。Bylvay的盈利能力是不容置疑的。
