2021年5月28日，Bridge Bio Pharma通過其下屬的QED Therapeutics公司，和Helsinn集團共同宣布，美國FDA已批準了兩公司研制的Truseltiq上市，用于治療具有 FGFR2 基因變異的晚期和轉移性膽管癌。
膽管癌 (CCA) 是發病于肝臟膽管的一種嚴重危及生命的罕見癌癥。在美國和歐盟每年約有2萬人被診斷出這種疾病。其中約有15%-20%的此類患者存在FGFR2基因變異。肝內膽管癌的平均發病年齡為70歲。該類患者的五年生存率僅為9%。
口服藥Truseltiq（Infigratinib）是一種與ATP有競爭性的 FGFR 酪氨酸激酶抑制劑。在晚期和預后不良的惡性CCA患者中，Truseltiq可以縮小腫瘤的大小。在中國，該藥也已經獲得了NMPA的批準，開展相應的臨床試驗。
此次Truseltiq的獲批是基于一項2期臨床試驗的結果。受試者為108例接受過至少一種晚期CCA治療的病人。根據試驗結果顯示，客觀緩解率（ORR）為23%，中位緩解持續時間（DOR）為5個月。常見不良反應反應為肌酐升高、磷酸鹽升高、磷酸鹽降低、關節痛和味覺障礙等。
根據Business Wire報導，2018年全球CCA市場規模預計為3.85億美元。與歐盟5國（英國、德國、意大利、法國和西班牙）和日本相比，美國將會成為膽管癌藥物最大的市場。禮來用于治療CCA的Gemzar 在2017年前九個月的營收為8050萬美元。同為CCA治療藥物的Oxaliplatin在2020年全球藥物市場規模已經達到了8.7億美元，預計2026年將增至9.8億美元。由此可見，CCA的治療藥物仍有很大的市場空間。
QED Therapeutics首席醫學官Susan Moran博士說：“對于診斷為FGFR2融合型CCA患者來說，這是一個重要的里程碑。這些患者在一線治療復發后需要用于進一步治療的靶向性療法。基于迄今為止觀察到的療效，我們的團隊認為Truseltiq具有治療一系列FGFR驅動疾病的潛力。我們將繼續評估它在這些未滿足需求領域的安全性和有效性。”
目前，市面上用于治療膽管癌的藥物選擇非常有限，但臨床需求決定藥物價值。此次Truseltiq的獲批，為全球膽管癌患者增加了新的用藥選擇。我們相信，在不遠的將來可以看到更多優秀的CCA治療藥物上市，為患者帶來福音。
2021年5月27日，Lantheus Holdings宣布，美國FDA批準了其開發的正電子發射斷層掃描（PET）顯像劑Pylarify上市，用于識別和定位前列腺癌的疑似轉移或復發。這是首款美國FDA批準的靶向前列腺特異性膜抗原（PSMA）的放射性氟化小分子顯像劑，也是距去年12月以來，FDA批準的第二款PSMA靶向PET顯像劑。
前列腺癌是美國第三大常見癌癥，根據美國癌癥協會提供的數據，2020年，美國前列腺癌新發病病例超過19萬人，其中約3.3萬人死于這種疾病。預計2021年在美國將會有超過24萬例新發現的前列腺癌病例。大約每8位男性中就有1個診斷出前列腺癌。前列腺癌更可能發生在老年男性和不同年齡的黑人男性中。大約60%的確診病例為65歲以上的男性，而在40歲以下的男性中比較罕見。男性確診的平均年齡約為66歲。
Pylarify（piflufolastat F18）是一款靶向前列腺特異性膜抗原（PSMA）的放射性氟化小分子顯像劑。PSMA是一種在超過90%的原發性和轉移性前列腺癌細胞表面過度表達的蛋白，它可以顯示腫瘤在淋巴結、骨和軟組織轉移情況，以確定是否存在復發性或轉移性前列腺癌。Pylarify可以迅速與靶點相結合，從而使PET掃描能夠以最快速度完成疾病檢測和定位，再加上其本身的氟化小分子可以幫助顯像達到高分辨率，使得Pylarify具有良好的診斷性能。
此次Pylarify的獲批是基于兩項關鍵性研究OSPREY和CONDOR的數據，這兩項研究共納入了593例患者。研究結果表明，在初始治療前有轉移性前列腺癌風險的男性中，與傳統成像相比，Pylarify PET成像的特異性和陽性預測值有所改善。在安全性與耐受性方面，Pylarify的耐受性良好，只有大約2%的患者報告了不良反應，包括頭痛、味覺障礙和疲乏。
2018年，美國前列腺癌核醫學的診斷市場規模為1.722億美元，預計在預測期內將以10.7%的復合年增長率增長。據Emergen Research估計，到2027年，全球癌癥成像系統市場的估值將達到122.4億美元。2019年，Blue Earth Diagnostics的Axumin獲得1.4億美元的營收。此外，根據Telix Pharmaceutical 的年報顯示，2020年Illumet的銷售額為327.8萬美元。由此可見，前列腺癌發病率的上升極大地推動了該疾病早期診斷的醫療需求。
Pylarify的主要臨床研究者Michael J. Morris博士表示：“無論是在初期還是在后期診斷前列腺癌復發或擴散時，常規成像在檢測前列腺癌方面都有明顯的局限性。此次Pylarify的批準是一個重大的里程碑，代表了對前列腺癌疑似轉移或復發的識別和管理范式的轉變。”
醫用顯影劑是一個不太被關注的領域。由于擁有這類產品技術的公司較少，加之這類產品的應用必須伴隨著影像診斷儀器的發展而發展。因此，往往很多年才能看到一款新的診斷顯影劑獲批。但在這一領域工作的人都知道，這是一個高利潤率和低競爭性，屬于“悶聲發大財”的領域。而相比傳統成像檢測，Pylarify優越的診斷性能和成像技術能夠讓醫生更早、更準確地在患者的身體部位發現疑似轉移性或復發性前列腺癌，從而制定出更好的治療方案，因此可能對患者的生活質量產生巨大的影響。還是那句話，臨床需求決定藥物價值。
