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（轉載）關注杜 | “漸凍癥”百年新突破，創新療法Relyvrio獲FDA批準上市

來源：埃格林時間：Oct,2022 瀏覽次數：2965次

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2022年9月29日，美國FDA宣布批準了Amylyx公司研發的Relyvrio上市，用于治療肌萎縮側索硬化成人患者。在隨機、安慰劑對照臨床試驗中，Relyvrio能顯著延緩ALS的疾病進展。今年6月，Relyvrio也獲得加拿大監管機構含條件的批準上市。FDA曾授予Relyvrio孤兒藥資格和優先審評資格。

肌萎縮側索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）俗稱“漸凍癥”，是一種進行性且致命的神經退行性疾病。由于大腦和脊髓中運動神經元的死亡，ALS的患者會逐步喪失肌肉功能，喪失活動語言能力，并進展到呼吸麻痹直至死亡。該病一般進展迅速，半數以上患者確診后平均生存時間為3-5年。美國每年約有5000人被診斷患有ALS，在美國影響了大約2萬人。

Relyvrio（AMX0035）是由苯基丁酸鈉（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺二醇（taurursodiol，TURSO）兩種活性化合物組成的口服復合制劑。TURSO是一種Bax抑制劑；PB是一種小分子蛋白伴侶，可通過幫助蛋白質正常折疊，防止導致神經細胞死亡的蛋白質團塊的形成。Relyvrio通過阻斷源自線粒體和內質網的關鍵細胞死亡途徑來減少神經元死亡。臨床前試驗表明，這兩種藥物聯用的協同效應，能夠將神經細胞因為氧化應激而產生的死亡減少90%。

此次Relyvrio的獲批是基于一項納入了137例ALS患者的2期臨床試驗獲得的積極數據。該研究由6個月的隨機安慰劑試驗與開放標簽的拓展試驗組成，在6個月的隨機安慰劑對照研究結束時，接受Relyvrio治療的患者疾病進展速度減緩40%，具有統計學意義。對所有隨機化受試者長達3年的隨訪顯示，在試驗開始時就接受Relyvrio治療的患者，與最初接受安慰劑治療，在開放標簽階段轉為Relyvrio治療的患者相比，死亡風險降低了44%。并且始終接受Relyvrio治療組中位生存期比最初接受安慰劑治療的患者組延長了6.5個月。安全性上，在24周內，Relyvrio和安慰劑組之間報告的不良事件和停藥率基本相似，但是Relyvrio組胃腸道事件的發生率更高。

根據Grand View Research的一份新報告，2018年全球ALS治療市場規模約為5.4億美元，預計到2026年將達到8.9億美元，2019-2026期間復合年增長率將為5.8%。Relyvrio已于今年6月獲加拿大衛生部的有條件批準上市，商品名為Albrioza，在加拿大的售價約為16.3萬美元，是Albrioza在全球范圍內的首次批準上市。假設Relyvrio的定價與加拿大相似，Relyvrio的銷售額可能達到每年8億美元左右的峰值。預計Relyvrio 2023年的銷售額將達到約5.5億美元。

Amylyx的聯席首席執行官Joshua Cohen與Justin Klee表示：“今天美國FDA對Relyvrio的批準對于ALS群體來說是一個令人興奮的里程碑，也是實現我們使命的重要一步，即有朝一日結束神經退行性疾病造成的痛苦。Amylyx的目標是讓每個符合條件使用Relyvrio的病患能夠以最快、最有效率的方式使用藥物，因為我們知道ALS患者和他們的家人沒有時間再等待。”

臨床需求決定藥物價值。經過了漫長的等待和幾番周折，Relyvrio成為116年以來FDA批準的第3款ALS治療藥物。盡管目前漸凍癥還不能治愈，但是隨著醫學研究的不斷進步，漸凍癥患者在新型藥物的治療下，已經可以做到延緩病情的發展。我們共同期待更多ALS藥物的順利研發，為全球漸凍癥患者帶來希望。

參考文獻：

1.FDA Approves New Treatment Option for Patients with ALS | FDA

2.https://www.amylyx.ca/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-fda-approval-of-relyvriotm-for-the-treatment-of-als

3.https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/amyotrophic-lateral-sclerosis-treatment-market

4.https://abc17news.com/cnn-health/2022/09/30/als-drug-gets-fda-approval-despite-uncertainty-about-effectiveness-2/

5.https://www.businessinsider.com/analysts-fda-approval-of-amylyx-als-drug-relyvrio-amx0035-2022-9

6.https://www.msn.com/en-us/health/other/fda-approves-controversial-new-drug-designed-to-slow-the-progress-of-als/ar-AA12pnHr

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